IDH1抑制剂艾伏尼布片在中国扩展至急性髓系白血病一线治疗

6月15日，施维雅中国宣布配资官方融资，旗下创新靶向药物艾伏尼布片（商品名：拓舒沃）已经正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准新增适应症，用于联合阿扎胞苷治疗携带易感异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变，因合并症无法使用强诱导化疗或者年龄≥75岁的新诊断急性髓系白血病（AML）患者。

艾伏尼布片是全球首个且目前中国唯一获批的IDH1抑制剂，已在中国获批用于治疗携带IDH1突变的复发性或难治性急性髓系白血病成人患者。此次一线适应症获批，标志着该药联合疗法正式跨入急性髓系白血病全程管理新阶段，填补了国内新诊断、不适合强化疗患者长期无特异性靶向药可用的临床空白。

急性髓系白血病是成人最常见的一种急性白血病，具有高度异质性，疾病进展迅速，严重威胁患者生命。研究显示，约97.3%的急性髓系白血病患者能够检测到基因突变。其中，6%至10%的成年急性髓系白血病患者携带IDH1突变，而IDH1突变导致急性髓系白血病患者死亡风险显著增加62%，传统疗法的中位总生存期（OS）仅有10.2个月。

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在中国，急性髓系白血病每年的新发病例数呈增长趋势。数据显示，60岁及以上急性髓系白血病患者5年生存率仅为17%。有限的治疗方案与迫切的临床需求之间存在巨大鸿沟。

此次获批基于全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期临床研究——AGILE研究。AGILE研究中国区主要研究者，中国医学科学院血液病医院王建祥教授表示：“长期以来，携带IDH1突变且不适合强化疗的老年急性髓系白血病患者缺乏有效的治疗手段。艾伏尼布在临床研究中所展现的深度缓解及对总生存期的显著改善，令人倍感鼓舞。此次获批标志着中国急性髓系白血病精准治疗迈出了关键一步，不仅填补了细分领域的特异性靶向治疗空白，更为患者带来了预后改善的新希望。我们期待该方案能尽早进入临床实践，助力中国急性髓系白血病整体治疗格局的重塑。”

目前，艾伏尼布联合阿扎胞苷治疗方案已获得美国食品药品监督管理局（FDA）以及欧盟（EMA）批准，用于治疗新诊断携带IDH1突变且不适合强化疗的成人急性髓系白血病患者。该方案已被美国国立综合癌症网络（NCCN）、中国医学会指南（CMA）、中国临床肿瘤学会指南（CSCO）以及中国肿瘤整合诊治指南（CACA）等国内外相关临床指南纳入并作为1级推荐或证据等级。

南方+记者 严慧芳配资官方融资